Los nanobodies, pequeñas proteínas provenientes de animales como camellos, llamas y alpacas, podrían ser la clave para tratar trastornos cerebrales de manera más eficaz y con menos efectos secundarios. Según investigadores del Centro Nacional de Investigación Científica (CNRS) de Montpellier, Francia, estos diminutos fragmentos de anticuerpos tienen el potencial de revolucionar el abordaje de enfermedades neurológicas como la esquizofrenia y la enfermedad de Alzheimer.
A diferencia de los fármacos de molécula pequeña diseñados para cruzar la barrera hematoencefálica, los nanobodies son altamente solubles y pueden ingresar al cerebro de forma pasiva, lo que les confiere una mayor biodisponibilidad y una menor probabilidad de unirse a dianas no deseadas. Esto se traduce en una mayor eficacia terapéutica y menos efectos secundarios, según explican los expertos en un artículo publicado en la revista Trends in Pharmacological Sciences.
Una Nueva Clase de Fármacos Biológicos
Los nanobodies fueron descubiertos a principios de la década de 1990 por científicos belgas que estudiaban el sistema inmunitario de los camélidos. Estos investigadores hallaron que, además de producir anticuerpos convencionales, los camélidos también generan anticuerpos con solo cadenas pesadas, cuyos fragmentos de unión al antígeno -los nanobodies- tienen un tamaño diez veces menor que el de los anticuerpos tradicionales.
Según Philippe Rondard, coautor del estudio e investigador del CNRS, «los nanobodies de camélidos abren una nueva era de terapias biológicas para trastornos cerebrales y revolucionan nuestra concepción de la terapéutica». Pierre-André Lafon, también coautor, agrega que «se trata de pequeñas proteínas altamente solubles que pueden entrar en el cerebro de forma pasiva, a diferencia de los fármacos de molécula pequeña que suelen ser hidrófobos y tener una biodisponibilidad limitada».
Pasos Pendientes Antes de Ensayos Clínicos
Si bien los nanobodies han demostrado revertir déficits conductuales en modelos de ratón con esquizofrenia y otras afecciones neurológicas, los investigadores reconocen que aún queda trabajo por hacer antes de que puedan probarse en ensayos clínicos en humanos.
Será necesario realizar estudios de toxicología y seguridad a largo plazo, comprender el efecto de la administración crónica, y evaluar la farmacocinética y farmacodinamia de estas moléculas en el cerebro. Además, se deberá asegurar la estabilidad, el correcto plegamiento y la ausencia de agregación de los nanobodies de grado clínico.
A pesar de estos desafíos, los expertos se muestran optimistas sobre el futuro de los nanobodies como una nueva clase de fármacos biológicos capaces de transformar el tratamiento de trastornos cerebrales.
