En un hito médico sin precedentes, la empresa de medicina genómica uniQure ha anunciado los resultados preliminares de un exitoso ensayo clínico que podría revolucionar el tratamiento de la enfermedad de Huntington. Según los datos publicados, los investigadores lograron desacelerar el avance de esta rara y devastadora condición neurodegenerativa en un asombroso 75%.
La enfermedad de Huntington, que suele aparecer entre los 30 y 40 años de edad, se caracteriza por una combinación de trastornos motores, problemas mentales y dificultades para pensar y planificar. Hasta ahora, no existía un tratamiento efectivo para frenar su progresión, lo que la convierte en una de las enfermedades más crueles y devastadoras que afectan a la población.
Una Cirugía Cerebral Innovadora
El tratamiento desarrollado por uniQure se basa en una delicada cirugía cerebral de 12 a 18 horas de duración. Durante el procedimiento, los científicos infunden un virus modificado en el cerebro de los pacientes, lo que les otorga a las neuronas la capacidad de combatir la proteína huntingtina, el agente causal de la enfermedad.
Según explicó la neuróloga Sarah Tabrizi, del University College de Londres, «nunca en nuestros sueños más locos hubiéramos esperado una desaceleración del 75% en la progresión clínica». Esto significa que el deterioro que normalmente ocurriría en un año, tardaría 4 años en manifestarse, lo que sumaría décadas de «buena calidad de vida» para los pacientes.
Resultados Impresionantes y Efectos Secundarios Manejables
El tratamiento se aplicó a 29 pacientes y fue considerado «seguro» por los expertos. Si bien algunos participantes presentaron efectos secundarios como dolores de cabeza y confusión, estos pudieron ser tratados con esteroides.
Para Ed Wild, neurólogo consultor del Hospital Nacional de Neurología y Neurocirugía del UCLH, «vivir en un mundo donde sabemos que esto no solo es posible, sino que la magnitud real del efecto es impresionante, es muy difícil encapsular por completo la emoción».
Un Paso Crucial Hacia la Cura
Aunque los expertos anticipan que este tratamiento podría ser costoso y, por lo tanto, poco accesible, lo consideran un comienzo crucial en la lucha contra la enfermedad de Huntington. Con este avance médico sin precedentes, los pacientes y sus familias pueden albergar la esperanza de una mejor calidad de vida y un futuro más prometedor.
